Kurzinfo_cf_mall_markt_studie

Präventive Therapie von Mukoviszidose (1)
Vorteile auf einen Blick
CF-Neugeborenensrceening
Frühzeitige Behandlung mit dem Natrium-Kanal- Je früher die Diagnose der CF erfolgt, umso früher Blocker Amilorid direkt nach der Geburt: kann die Behandlung einsetzen und umso besser sind die Chancen der Betroffenen. Nach diesem Grundsatz • reduziert den zähflüssigen Schleim in der Lunge, hat das Mukoviszidose–Zentrum des Universitäts- klinikums Heidelberg unter Leiter Prof. Marcus Mall in infektionen und verlängert das Überleben, einer Studie einen neuen, einfachen und sicheren, • weil die beschleunigte Salz- und Wasser-Aufnahme biochemischen in den Atemwegen erfolgreich gehemmt wird. (Sommerburg et al., JIMD, 2010) und engagiert sich für • Vereinfachte Zulassung durch Orphan Disease die Aufnahme in das reguläre Neugeborenen- Erprobter Wirkstoff mit neuartiger Anwendung
Wir suchen für unser CF-Projekt:
Innovative Therapie für CF
Parallel
Lizenznehmer, Fördermittel oder Kooperationen zur entwickelte Prof. Mall und sein Team einen neuen, Weiterentwicklung und klinischen Erprobung vorbeugenden Therapieansatz (Zhou et al., AJRCCM, 2008) für die frühzeitige Behandlung von CF bevor sich Anwendung
krankheitstypische Symptome nachweisen lassen. Die Mukoviszidose oder Cystische Fibrose (CF) ist eine frühzeitge Behandlung von den ersten Lebenstagen an angeborene, unheilbare und tödlich verlaufende mit Amilorid verhindert die Entstehung einer CF im Tierversuch. Mehr Infos dazu auf Seite 2. Lunge. Weitere Organe können ebenfalls betroffen sein: z. B. Bauchspeicheldrüse, Darm oder Galle. Patentsituation der neuen CF-Therapie
Ein europäisches Patent (EP211440B1) ist erteilt und Über 5 % der europäischen Bevölkerung trägt die in DE, GB und FR validiert. Eine US-amerikanische CF-Mutation, weltweit gibt es ca. 60.000 CF- Betroffene. Allein in Deutschland werden jedes Jahr Stand der Technik
Zurzeit werden bei CF nur die Symptome und nicht die Ursache behandelt. Physikalische Therapien in Kombination mit Schleimlösern helfen den Patienten TLB - Agentur für Patent- und
Antibiotika werden gegen bakterielle Infektionen der Lunge eingesetzt. Die Lebenserwartung unter Verwertungsmanagement
heutigen Therapiebedingungen liegt bei ca. 40 Als Partner der Wissenschaft und der Wirtschaft bieten wir seit mehr als einem Jahrzehnt maßgeschneiderte Services im Erfindungs- und Patentmanagement. Wir Marktpotential
suchen und finden weltweit Käufer und Lizenznehmer für marktorientierte Erfindungen. Unser Ziel: Aus Ideen Geschätzt wird ein positives Wachstum des CF Marktes bis 2017 mit einer jährliche Wachstumsrate von 8,2% und einem Marktwert größer als 2.140 Millionen US$. Der Markt ist offen für neue Ihr Ansprechpartner bei TLB
therapeutischen Bedarf verbessern würden. Email: uweirich@tlb.de Tel.: 0721 79004-0, Fax: 0721 79004-79 Copyright 2010 Technologie-Lizenz-Büro (TLB) der Baden-Württembergischen Hochschulen GmbH Präventive Therapie von Mukoviszidose (2)
Ergebnisse der innovativen CF-Therapie Vorbereitung der klinischen Studien
Im Tierversuch wurden transgene CF-Mäusen (Mall Die klinische Prüfung von Amilorid als präventive et al., Nat. Med., 2004) mit Amilorid erfolgreich nasal Frühtherapie von CF befindet sich zurzeit in der behandelt, wenn sie vor Ausbildung der CF also Planungsphase. Die Anfangsfinanzierung für die direkt nach der Geburt therapiert wurden (Zhou et al., erforderlichen toxikologischen Untersuchungen und die klinische Pilotstudie mit Amilorid ist gesichert. Amilorid
Amilorid ist als Diuretika zugelassen und wurde 1967
von MSD Sharp & Dohme auf dem Markt eingeführt. Amilorid wirkt als ENaC-Blocker, zeigte aber bei inhalativen Studien mit bereits erkrankten und CF- ausgeprägten Patienten keinen Erfolg mehr. Lokalisiert ist die CF-Mutation im CFTR-Gen, das als T ime (days )
Natriumkanals (ENaC) fungiert. In den Atemwegen ist CFTR für die Sekretion und Absorption von Salz und
Figure 1: Frühe Behandlung mit Amilorid direkt nach der
Wasser zuständig, um eine optimale Befeuchtung der Geburt reduziert deutlich die Sterblichkeit der CF- Wenn das CFTR-Protein ausfällt, führt dies zu Die frühe Amilorid-Therapie zeigte zudem positive Effekte auf die Schleimhaut und die Schleimbildung Oberflächen der Schleimhäute in Lunge, Darm und (Figure 2) sowie auf die Becherzellen Metaplasie, die anderen betroffenen Organen. Es bildet sich trockener chronische Entzündung und die Bildung von Lungen- und sehr zähflüssiger Schleim, der die Atemwege emphysemen. Diese Ergebnisse demonstrieren, dass verstopft. Der zähe Schleim bietet einen guten eine vorbeugende Amilorid-Behandlung eine effektive Nährboten für anhaltende bakterielle Infektionen der Lunge, die diese dauerhaft schädigen und letztendlich wt + control CF + control CF + amiloride
TLB - Agentur für Patent- und
Verwertungsmanagement
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Dr. Uta Weirich Email: uweirich@tlb.de Tel.: 0721 79004-0, Fax: 0721 79004-79 Copyright 2010 Technologie-Lizenz-Büro (TLB) der Baden-Württembergischen Hochschulen GmbH

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